为使更多的复发以及难治型儿童白血病和恶性肿瘤患儿获得新生，2022年9月，国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心整合优势学科资源，开设创新技术病区。该病区共设核定床位32张，配有中高级职称医师5人、护理人员24名，专门收治复发、难治血液肿瘤患儿，在病人筛选入组、基线评估、临床治疗、实验室检查、长期随访等各个环节为患儿做好医疗保障。

在该病区内，医院主要开展细胞免疫治疗。嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）是近年来迅速发展起来的一项革命性、颠覆性的细胞免疫治疗技术，在复发和难治的白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤和系统性红斑狼疮等诸多疾病领域取得了突破性的进展。目前国外已有数款商用CAR-T产品进入临床应用，但相关费用极其昂贵。自2014年以来，上海儿童医学中心逐步建立起了具有自主知识产权的CAR-T制备技术和复发、难治型儿童急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤的综合诊治体系，也大幅降低了患儿家庭的经济负担。

采用CD19和CD22双靶点CAR -T治疗复发、难治B系急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的研究成果目前已在国际著名医学杂志《Journal of Clinical Oncology》发表（SCI影响因子50.717）。该研究共纳入225例复发、难治的B-ALL患儿，其中194例难治型、骨髓复发或者骨髓联合髓外复发患儿经CAR-T治疗后28天的完全缓解率达99.0%，治疗后1年的无病生存率（EFS）为73.5%，总体生存率达到87.7%。单纯髓外复发的31例患儿在接受CAR-T治疗后，20例睾丸复发患儿1年的EFS为95.0%，10例单纯中枢复发患儿1年的EFS为68.6%，1例中枢联合睾丸复发患者仍处于持续完全缓解状态。与国际同类报道相比，我院的CAR-T技术显示了较好的临床疗效。

近期，创新技术病区正积极推进儿童难治性红斑狼疮的CAR-T治疗以及重症地中海贫血基因相关治疗项目。与此同时，一些实体恶性肿瘤（包括神经母细胞瘤、肝母细胞瘤、神经胶质瘤）使用CAR-T治疗的相关基础研究也正在积极推进中。